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【疾病症状】美国PTC124这种药中国有吗
【病情描述】听说美国PTC124治疗杜式进行性肌营养不良很有效，这个指的是不是肌肉萎缩，我得到这种进行性肌营养不良不是萎缩型的是假肥大型，我想问我这种进行性肌营养不良假肥大型吃这种药有效吗？中国有这种药吗，要没有去美国能买到吗？
【科室分类】内科
【具体分类】神经科
【症状解答】病情分析：进行性肌营养不良是一种由位于X染色体上隐性致病基因控制的一种遗传病指导意见：你所说的药物不是正式的美国药监局批准的，目前西医尚无特殊有效的针对性治疗手段及药物。
临床常试用以下药物，暂时缓解临床症状。
如维生素B、C、E，联苯双酯、加兰他敏、三磷酸腺苷等，但疗效不肯定；肌母细胞移植可暂缓症状，但不宜于操作而且远期疗效不确定而不宜于推广。

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